A Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) anunciou a aprovação do Qfitilia® (fitusirana sódica), estabelecendo um marco histórico no tratamento da hemofilia no Brasil.

Esta é a primeira terapia de RNAi (RNA de interferência) autorizada para o uso em pacientes adultos e adolescentes a partir de 12 anos, abrangendo tanto a hemofilia A quanto a B, independentemente da presença de inibidores dos fatores VIII ou IX.

Como é o tratamento?

O tratamento é considerado uma inovação disruptiva por promover o reequilíbrio homeostático por meio de aplicações subcutâneas de baixo volume, oferecendo uma proteção duradoura com uma frequência de doses drasticamente reduzida em comparação às terapias convencionais. 

A redução significativa na frequência das doses e a maior praticidade na administração do medicamento marcam um importante avanço na superação dos desafios enfrentados por pessoas que vivem com hemofilia.

Atualmente, a hemofilia — uma condição genética rara que compromete a coagulação sanguínea e provoca sangramentos espontâneos — é tratada no SUS (Sistema Único de Saúde) por meio da profilaxia com reposição de fatores.

No entanto, essas alternativas impõem rotinas exaustivas, exigindo até três aplicações intravenosas semanais e uma logística complexa de armazenamento, já que os medicamentos precisam de refrigeração constante.  “A redução significativa na frequência das doses e a maior praticidade na administração do medicamento marcam um importante avanço na superação dos desafios enfrentados por pessoas que vivem com hemofilia”, afirma a médica especialista no tema, Ana Paula Resque.

Liberdade e autonomia aos pacientes

O Qfitilia® altera esse cenário ao permitir que 78% dos pacientes realizem apenas seis injeções anuais, um contraste significativo frente ao tratamento padrão, onde mais de 90% dos pacientes enfrentam ao menos 104 aplicações por ano. Além da praticidade clínica, o novo fármaco oferece maior liberdade geográfica e social, podendo ser mantido em temperatura ambiente (entre 15°C e 30°C) por até três meses.

Os benefícios da nova terapia foram validados pelo programa de desenvolvimento clínico ATLAS, que demonstrou uma eficácia robusta na prevenção de hemorragias.

A especialista lembra que, antes da introdução da fitusirana sódica, a TSA (Taxa de Sangramento Anualizada) média observada em pacientes sob demanda era de 31,4 episódios; com o uso do medicamento, esse índice caiu para 9,0, representando uma redução de 71% nos eventos de sangramento. “Essa aprovação inaugura um novo capítulo no cuidado da doença e reafirma o compromisso contínuo com a inovação e com a promoção de uma melhor qualidade de vida para quem convive com essa condição”, celebra Ana Paula.